Thérapie génique

Méthode thérapeutique visant à traiter une maladie en modifiant le programme génétique (c'est-à-dire les gènes et l'information des cellules d'un individu présentant une pathologie). Les procédés utilisés ne s'adressent qu'aux cellules somatiques et non pas aux cellules reproductrices, c'est-à-dire au patrimoine héréditaire transmissible.

Le principe de la thérapie génique est de remplacer, à l'intérieur des cellules malades, le gène défectueux responsable de la pathologie par un gène fonctionnant normalement.

Si les premières tentatives de thérapie génique en France ont eu lieu en 1993, cette technique a été employée pour la première fois chez l'homme en 1989, aux Etats-Unis : il s'agissait d'un enfant portant une maladie héréditaire très rare (le déficit en adénosine désamynase).
C'est essentiellement pour soigner les maladies cancéreuses que la thérapie génique a obtenu diverses autorisations. En ce qui concerne les maladies rares d'origine génétique, les tentatives sont encore rares.