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Abetalipoproteinemia

Definizione

Definizione

Abetalipoproteinemia è una malattia ereditaria, rara, recessiva, che comporta l'assenza o la riduzione dell'apoproteina B, il principale costituente delle lipoproteine, delle pre-lipoproteine ​​e dei chilomicroni. È caratterizzato da:

  • Un' ipolipidemia
  • Atassia neuromuscolare progressiva
  • Un' retinite pigmentario
  • Un' acantocitosi
  • Un' steatorrea.

sintomi

sintomi

I sintomi dell’abetalipoproteinemia sono:

  • Disturbi digestivi fin dai primi mesi di vita causando malnutrizione.
  • Aspetto, nei neonati, di a diarrea cronico (ripetuto nel tempo), di natura grassa.
  • Meteorismi (presenza di gas) addominali.
  • Danni ai nervi che risulta in a atassia (incoordinazione dei movimenti senza compromissione della forza muscolare dovuta a danni al sistema nervoso centrale).
  • Difficoltà a stare in piedi e a camminare.
  • Questi disturbi che compaiono prima dei cinque anni sono aggravati dalla carenza di vitamine E.
  • Esistono anche anomalie oculari (infiammazione del retina : retinite tra gli altri) causando una riduzione dell'acuità visiva.

Fisiopatologia

L'ipobeta-lipoproteinemia è una condizione caratterizzata da un tasso di betalipoproteine semplicemente abbassato. In questo caso i sintomi sono paragonabili a quelli di abetalipoproteinemia ma generalmente meno completo. Questa condizione si riscontra in alcune famiglie, in questo caso parliamo di La malattia di Andersen.  In altri pazienti, è secondario allo scarso assorbimento di nutrienti (cibo) diintestino.

Esame medico

Labo

I campioni di sangue mostrano:

  • Anomalia dei globuli rossi che sono fragili e appaiono sotto forma di ricci di mare (acantocitosi congenito). 
  • Un'assenza di:
    • Beta-lipoproteine nel sangue.
    • dai vitamine A e un vitamine E che di solito vengono trasportati betalipoproteine.
    • La quantità di lipidi e più specificatamente di colesterolo così come quello di fosfolipidi è basso.
    • Un'altra varietà di lipidi, chilomicroni, sono assenti nel sangue.

Causare

Causare

L'abetalipoproteinemia è una malattia congenita, ereditaria, caratterizzata dall'assenza di beta-lipoproteine nel sangue, che sei tunessuna varietà di proteina Associato a lipidi (corpo grasso).

 La trasmissione di questa malattia è recessiva. autosomicaIn altre parole, affinché il bambino sia affetto da questa patologia, è necessario che entrambi i genitori trasmettano l'anomalia genetica portata da cromosomi non sessuale.

Traitement

Traitement

I trattamenti per l’abetalipoproteinemia sono:

  • Istituzione e monitoraggio dei servizi ospedalieri specializzati in dietetica infantile.
  • Dieta povera di lipidi e arricchita in trigliceridi (varietà di grasso) catena media.
  • Sono state somministrate anche quantità significative di vitamine A ed E.

Evoluzione

Evoluzione

Lo sviluppo dell'abetalipoproteinemia è grave.