Maladie de Blackfan-Diamond : Traitement

Traitement 

L'utilisation de corticoïdes (prednisone) à doses très élevées est généralement efficace dans la majorité des cas. Les effets secondaires portent sur le retard de croissance, la fragilisation du tissu osseux, la perte de poids, l'hypertension, le diabète, la survenue d'ulcère gastrique, la cataracte, le glaucome (élévation de la pression intraoculaire).

L'alternative à ce traitement est basée sur des transfusions répétées (environ toutes les 3 à 6 semaines), réservées aux patients qui résistent au traitement par corticoïdes (cortisone). Les risques des transfusions sont : la contamination par un virus (H. I. V., hépatite), la formation d'auto-anticorps (le patient fabrique des anticorps contre ses propres tissus), l'accumulation d'hémosidérine. Généralement, ce traitement est associé à un chélateur du fer (produit permettant d'emprisonner le fer en excès dans l'organisme) : le desferrioxamine (aux États-Unis).

Dans certains cas la greffe de moelle allogénique ne se pratique que chez les individus ne présentant pas d'amélioration à la corticothérapie (utilisation de cortisone) comme traitement. Une greffe allogénique est une greffe pratiquée entre deux individus appartenant la même espèce animale mais génétiquement différente.

L'utilisation des facteurs de croissance, de type interleukine 3 ou hématopoïétique comme l'érythropoïétine, n'a pas donné les résultats escomptés.

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